“孤儿药”一针70万,国外仅164元!医保局:属于垄断类药品

2020-08-06

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作者 |曾嘉艺

市界

编辑 | 东东

现实版“我不是药神”再次上演,被称为“孤儿药”的罕见病“脊髓性肌萎缩(SMA)”特效药因其在国内超高定价引起各方关注。

根据《第一财经日报》报道,一群患罕见病“脊髓性肌萎缩(SMA)”的患儿引发多方关注,其中治疗这些患儿所需要的的特效药物诺西那生钠注射液,需要“70万元一支”,而该药物在澳大利亚的价格是“41澳元”,折合人民币约164元。

值得一提的是,有的患儿一年需要注射不止一针,据媒体公开报道过的一个患例,一年需要注射6针诺西那生钠注射液。

另外,据红星新闻最新报道,国家医保局的一工作人员回应称,诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价,所以该药在每个国家的价格存在一定出入,另外,除了药物的原材料、研发成本等,药企也会考虑利润问题,加上该药物目前在处于市场垄断情况,价格也一直居高不下。

过内

脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种遗传性、进展性的罕见病,会影响患者的行走、进食甚至呼吸的能力。SMA会导致衰弱和死亡,约每一万个新生儿中有一个人罹患SMA,它也是导致婴儿死亡的重要遗传因素。在过去,SMA患者没有治疗选择。

2016年12月,美国药企渤健公司的诺西那生钠注射液首次在美国获批,成为全球首个SMA精准靶向治疗药物,目前,该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。

2019年2月22日,诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症(SMA),并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。

5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。事实上,该药物的价格不仅在中国一直居高不下,即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。

从价格来看,诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物,诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗,但Zolgensma的定价也被视为“天价”,高达210万美元(约合人民币1500万元),而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。

实际上,该药在澳大利亚定价为“41澳元”,原因是诺西那生钠注射液已于2018年6月1日,被澳大利亚政府纳入当地的药品福利计划(PBS),用于治疗脊髓性肌萎缩症1型、2型和3a型的18岁以下患者。

根据PBS的规定,患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。从2020年1月1日起,患者(持有澳大利亚医保卡)最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元,如果持有优惠卡,则仅需支付6.60澳元,其余费用由澳大利亚政府支付。患者需要支付的金额将在每年1月1日根据消费者价格指数(CPI)调整。

目前中国大约有3000万SMA携带者,约有3万至5万名SMA患者,其中,80%患者是严重的SMA-I型或者SMA-II型,还不包括未被检查出的潜在患者。

作为全球7000种罕见疾病病种之一,能够有效治疗罕见病的药物不到5%。治疗罕见病的药物也被称为“孤儿药”,就是因为治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业进行研发生产,而一旦研发成功,就会是天价。

据健康界消息,国外药企平均开发一个新药成本大概在8亿美金以上,资本化后的成本高达20亿美金,而这仅仅是开发普通新药的成本,孤儿药成本则会更高。

孤儿药本身研发不易,孤儿药进入医保也不是易事。

诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来,已被纳入医保谈判日程,但由于价格迟迟未谈下来,还未录入医保目录,由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地,因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。

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